תרופה/ות לסידרה של מחלות חשוכות מרפא? "אלה פארמה" מפתחת טיפול חדשני בנקרוזה (Necrosis), שעשוי לחולל מהפך בעולם הטיפולים במחלות לב, שבץ מוחי, מחלות כבד ולבלב, גנגרנה בסכרת ופצעי לחץ, מחלות עניים תלוית גיל כמו ניוון מקולרי, מחלות נוירודגנראטיביות כגון אלצהיימר וALS ובעיקר להאטת תהליכי מוות והארכת חיים.

 

מאחורי אינספור מחלות ישנו גורם אחד שגורם לסבל, והידרדרות במצבו הרפואי של החולה – נקרוזה (Necrosis) ((Necrosis. נקרוזה (Necrosis) נחשבה, עד לאחרונה, כתהליך בלתי מתוכנן של מות תאים המוביל למוות איברים ורקמות במספר רב של מחלות . נקרוזה (Necrosis) היא תופעה חסרת מרפא, והיא יכולה להעיק ואף להביא למותם של הלוקים בה. חברת ""אלה פארמה"" מציגה שינוי פרדיגמה בכל הנוגע לטיפול בנקרוזה (Necrosis). ונותנת מענה למספר רב של מחלות חשוכות מרפא.

מהי נקרוזה (Necrosis)?

נקרוזיס (נמק תאי) היא אחת הדרכים העיקריות למוות של תאים, שנחשב עד לאחרונה לצורה בלתי מבוקרת ובלתי נמנעת של מוות, אולם ממצאים אחרונים מצביעים על כך שנקרוזיס הוא תהליך מתוכנת ולפיכך ניתן לטפל בו. 

הנקרוזיס נגרם על ידי חוסר אספקת דם או חמצן לרקמה או בטראומה אחרת אשר גורמת להתנפחות התאים, התפרקות קרום התא ודליפה של מרכיבים תאיים לסביבה.

נקרוזיס הוא כמעט תמיד מזיק ובמקרים רבים קטלני. מוות תאי נקרוטי גורם לנזק רקמתי קשה במצבים קלינים רבים, ולא קיימות תרופות לטיפול בו. נכון לעכשיו, הטיפול היחיד לנקרוזיס הוא טיפול בתא לחץ.

זהו הליך מורכב, שבו החולה מוכנס לתא שלתוכו הוזרם חמצן בלחץ גבוה, במטרה להגביר את כמות החמצן המוזרם לרקמות. זהו תהליך שמצריך מכשור מיוחד, יקר וזמין והצלחתנו בטיפול מוגבלת.

 

 

 

 

 

מעורבות נקרוזיס במגוון מחלות הפוגעות באיברים השונים:

לדוגמא, כיום, אדם שלוקה בליבו מובהל לבית החולים לטיפול דחוף. ואולם, מרגע תחילתו של אירוע לב, מתחילים התאים למות כתוצאה מחוסר של חמצן בתהליך של נקרוזיס . כל רגע שעובר הוא קריטי לשמירה על חייו של המטופל. חברת "אלה פארמה" מפתחת תרופה שתינתן במקרים כאלה, כטיפול ראשוני באמבולנס וביחידה לטיפול נמרץ ושתעצור את תהליך מות התאים – ובמקרים רבים תהיה הגורם שיציל את חייו של המטופל.

 

 

המוצר המהפכני שמפתחת "אלה פארמה" הוא סוכן תרופתי אנטי-נקרוטי, המבוסס על מולקולות כימיות קטנות בעלות מאפיינים מבניים ייעודיים. באמצעות טכנולוגיות מולקולריות, זיהתה "אלה פארמה" נקודות מפתח בהתפתחותה התאית של נקרוזיס . הפיתוח של "אלה פארמה" מסוגל למעשה לנטר ולנטרל את מנגנון מות התאים הבלתי מתוכנן. זהו שינוי פרדיגמה משמעותי בכל הנוגע לטיפול בנקרוזיס, והוא פותח את הדלת לטיפול בעשרות מחלות שונות המהוות טריגר לתהליך ההשמדה העצמית הזה : אוטם שריר הלב, מחלות לב איסכמיות, שבץ מוחי, פגיעה מוחית טראומטית, אי-ספיקת כבד, דלקת כבד כרונית, דלקת לבלב וגנגרנה בסכרת ומחלות נוירודגנרטיביות, ALS, אלצהיימר והארכת חיים.

 

התרומה למלחמה בקורונה

מגיפת הקורונה הנפוצה כיום פוגעת בעיקר בריאות אך בנוסף פוגעת באיברים אחרים. כ20%  מהחולים סובלים מסימני פגיעה בלב ללא קשר לתסמינים הנשימתיים. כשל לבבי הוא הסיבה  למוות בחולי קורונה - גם אילו ללא בעיות נשימה קשות .קימת גם פגיעה בכבד ובכליות ושבץ מוחי הניצפית גם אצל צעירים . פיתוח תרופה למניעת פגיעה בלב תוכל גם לסייע במאבק זה. בנוסף לחברה פטנט על הפעילות האנטינקרוטית של אנטיטריפסין שגם לו השפעות אנטינקרוטיות בנוסף לאפקט ישיר נגד הדבקה בקורונה.

 

אחד הפיתוחים העיקריים בהם מתמקדת החברה ואשר עשוי לייצר רווח בזמן קצר ומענה לאחת הבעיות הקשות ביותר של הרפואה בימינו הוא יצור של תמיסה לשימור איברים לפני השתלה. למרות ההתקדמות המדהימה ברפואת ההשתלות בדור האחרון, נותרו עדיין בעיות חמורות בתחום זה. זמינותם של איברים חיוניים להשתלה מוגבלת מאוד, בחלקה, מכיוון שהמערכות הנפוצות ביותר לשימור רקמות חיות מבוססות על טכנולוגיות בנות 50-60 שנה ונשארו מוגבלות בתועלת שהן מסוגלות לספק.

 ארגון הבריאות העולמי (ז'נבה) מעריך שרק 10% מהצורך ברחבי העולם בהשתלת איברים מסופק. מהנתונים עולה כי המחסור באיברים להשתלה הוא בין המשברים הגדולים ביותר העומדים כיום בפני הרפואה בעולם. בארה"ב אחד מכל חמישה חולים הממתינים להשתלה ניפטר עקב מחסור באיברים להשתלה. קיימים מספר גורמים האחראיים לכך, אך האויב העיקרי של חולים אלו הוא הזמן שבו האיבר מסוגל לחיות מחוץ לגוף.

 

 

"אלה פארמה" מכוונת לעשות שימוש בפיתוח החדשני בשני שלבים – בשלב הראשון יפותח נוזל לשימור איברים אשר עתיד לצאת לשוק בתוך שלוש שנים. בשלב הבא תפתח החברה טיפולים נקודתיים עבור אוטם שריר הלב (AMI) ותרופות עבור מצבים כרוניים, כמו אי-ספיקת לב כרונית (CHF) – שעתידים להיות משווקים ב-2027-2029.

 

 

למה להשקיע ב"אלה פארמה"

• החברה מפתחת מוצרים מצילי חיים בעלי ערך רב לאנושות

• הפיתוח מתאים ליישום לטיפול במגוון רחב של מצבים רפואיים, וניתן ליישום בפיתוח תרופות שונות למצבים ספציפיים - שכיום אין להם מענה.

• פוטנציאל גבוה לרווחיות מהירה, באמצעות שיווק הנוזל לשימור איברים ( (Medical Device

• כבר בשלב זה ישנן ראיות משמעותיות ליעילות רפואית של מוצרי "אלה פארמה" בניסויים פרה-קליניים

• לחברה פטנטים רשומים בכמה מדינות

• בדיקת היתכנות למוצר עברה בהצלחה (POC)  במספר מודלים בארץ ובחו"ל. (טיפולים בפגיעה מוחית, התקף לב, הרעלת כבד, דלקת בלבלב )

• החברה החלה תהליך של הגשת מענקים לארגונים בארה"ב כגון NIH , DARPA.

• תהליך הנקרוזיס מעורב במספר מחלות יתום המקנות מסלול פיתוח מהיר ע"י ה FDA כמו הרעלת כבד ע"י פראצטמול או במחלות טרופיות כגון אנתרקס ואחרים, המקנות זכות ל Priority Review Voucher הניתנים להעברה לחברות תרופות והשווים מליוני דולרים רבים.

אבני דרך ומטרות

 

"אלה פארמה" מכוונת להשיק נוזל לשימור איברים כבר ב-2023; מוצר לטיפול בנקרוזיס הקשורה באוטם שריר הלב בשנת 2027; ואת המוצר לטיפול בנקרוזיס הקשורה לאי-ספיקת לב כרונית ב-2029. לפי התכנון, השלב הפרה-קליני בפיתוח צפוי להימשך עד סוף 2023 – ולאחריו יחלו הניסויים הקליניים, עד למועד השקת המוצר. הפטנטים הרשומים על התרופות שמפתחת כעת "אלה פארמה", יפקעו לכל המאוחר ב-2041.

מטרת החברה היא לייצר רווח בזמן קצר – ולנצל במלואו את הזמן שבו הפטנטים רשומים על שמה. הרווח הראשוני צפוי להגיע במהירות עם השקת נוזל לשימור איברים של החברה. במקביל, יפותח פורטפוליו של תרופות נוספות שתפתח החברה, שייועדו לטיפול במחלות נוספות.

סקירת שוק

השוק העולמי לטיפולים באוטם שריר הלב, צפוי לצמוח בכ-1.99 מיליארד דולר במהלך 2023-2019 והוא גדל בקצב של כמעט 5% בשנה. בנוסף, עלייה בזמינות של תוכניות החזר כספי ממשלתיות לצד אישור צפוי של טיפולי תאי גזע עבור אוטם שריר הלב - צפויים לעודד אף יותר את צמיחת השוק.

לפי התחזיות, השוק העולמי לטיפולים במחלות לב וכלי דם צפוי לגדול ביציבות, ולהגיע לכ-70 מיליארד דולר ב-2024. הגידול בצריכה של חמש תרופות בלבד יהווה 50% מהצמיחה בכל השוק, כך שביתר השוק הצמיחה תורגש פחות, שכן זהו תחום בוגר המתבסס משמעותית על תרופות גנריות. עם זאת, צרכים רפואיים רבים נותרים ללא מענה, שכן עבור רוב מחלות הלב (מחלות קרדיו-וסקולריות) לא קיימת תרופה.

בחינה של תרופות שהושקו לתוך שווקים גנריים (Eliquis ,Xarelto, ו-Entresto) מראה כיצד התמקדות באוכלוסיית מטופלים ספציפית, עם צרכים רפואיים שלא קיבלו מענה – מייצרת רווחים משמעותיים.

 

שוק הטיפולים במחלות לב וכלי דם

מתחרים

בשוק לטיפולים באוטם שריר הלב ישנם כמה שחקנים בולטים, ביניהם AstraZeneca, Bayer AG, Bristol-Myers Squibb, Eli Lilly  ו-Pfizer. רבים מהמתחרים נמצאים אחרי שלב הפיתוח והתרופה שלהם כבר הושקה לציבור.

בשוק לטיפול באי-ספיקת לב ישנה מתחרה מובילה מרכזית – Entresto של Novartis, והיא לרוב נחשבת לטיפול הסטנדרטי. הפעולה של Entresto מעלה את רמתם של חלבונים מסוימים בגוף, שיכולים להרחיב את כלי הדם ולמנוע מהם לחזור לצורתם הצרה - וכך להפחית את לחץ הדם. בניגוד למוצר שמפתחת "אלה פארמה", Entresto אינה מכוונת לנטרול התהליך הנרקוזה.

ייצור

החברה תייצר את החומרים עבור שלבי הניסויים הקליניים. עד למועד המטרה של השקת המוצר יימשכו שלבי הפיתוח. במקביל, החברה שמה לעצמה יעד ליצור שותפויות אסטרטגיות עם יצרנים ומפיצים, כדי להעביר את ייצור התרופה לשותפים – ולשמור על המיקוד של החברה בפיתוח תרופות נוספות.

 

חזון החברה

מחלות לב וכלי דם פוגעות באיכות החיים של החולים ומעמיסות על מערכות הרפואה בעולם. משימתה של "אלה פארמה" היא לפתח טיפול יעיל, בטוח וארוך טווח במחלות נקרוטיות כדי לשקם ולהציל חיים. "אלה פארמה" מפתחת  טכנולוגיה נגישה וידידותית למשתמש, המפסיקה את הידרדרות הרקמות - על ידי התמקדות טיפולית באנזים הנכון. עם המוצרים שכבר קיימים בפיתוח בחברה.

 

תחזית מכירות למוצרי "אלה פארמה"

ייעוד כספי השקעות

חברת "אלה פארמה" מגייסת בימים אלה כספים על מנת להשלים את פיתוח התרופה שלה להתקף לב בשלב הפרה-קליני, ולהתקדם בפיתוח התמיסה לשימור איברים.

 

חברי הצוות

רועי פאול נתן, מנכ"ל, מייסד ושותף  - בעל תואר ראשון בניהול מאוניברסיטת בן גוריון ותואר שני במנהל עסקים בתחומי יזמות ואסטרטגיה. כיהן כסמנכ"ל פיתוח ויבוא בחברת Knitwork Production הפועלת בארה"ב ובסין. בעל ניסיון רב בבניית עסקים מהמסד לטפחות, וכן בהובלת אסטרטגיה ופיתוח עסקי בתאגידים גלובליים. 

פרופ' אמריטה אילנה נתן מייסדת ושותפה – חברה במחלקה לביוכימיה קלינית למדעי הבריאות באוניברסיטת בן גוריון . שימשה כנציגת משרד המדע הישראלי בארגון  אירופאי לשיתוף פעולה  במחקר מדעי וטכני בתחומי המדעים הבין-מולקולריים והביו-רפואיים.

ד"ר יעקב גיא -מנהל מחקר ופיתוח : בעל תארים ברוקחות אימונולוגיה וביוכימיה . מעל 25 שנים של ניסיון מקצועי בניהול מו"פ, QA/RA ,ביקורת, הערכת פרויקטים , ניתוח פטנטים , פרמקולוגיה, פיתוח מוצרים ,תרביות תאים וביוכימיה .

יועצים

פרופ' אמנון אלבק סגן רקטור באוניברסיטת בר אילן, כימאי אורגני/רפואי. ידוע במחקריו במנגנון הפעולה והעיכוב, בעיקר של אנזימים פרוטאוליטיים כמו אלסטזי  ורומבואידים, עיצוב תרופות ופפטידומימטיקה . פרופ" אלבק שותף לפיתוח מהשלבים המוקדמים.

 

פרופ" אריה אריש מומחה לכירורגיה כללית  המרכז הרפואי הדסה הר הצופים. תחומי טיפול ניתוחי כבד, לבלב ודרכי מרה והשתלות כבד . התמקצע שנתיים במחיצת פרופסור הנרי ביסמוט במרכז לניתוחי כבד בצרפת שם השלים תת התמחות בניתוחי כבד, לבלב, דרכי מרה והשתלות כבד. ניהל המחלקה לכירורגיה הפטו ביליארית במרכז הרפואי שיבא בתל השומר. משנת 2003 חבר ב- Compagnons Hepato Biliaire ומ  2013 חבר באקדמיה הלאומית לכירורגיה בצרפת. חבר בחברה הישראלית לכירורגיה אונקולוגית   בחוג לכירורגיה הפטוביליארית  ובחברה הישראלית לחקר הכבד.

 

פרופ' אלי לואיס ראש המחלקה לביוכימיה קלינית ופרמקולוגיה, ומנהל מעבדת מחקר באוניברסיטת בן גוריון, הפקולטה למדעי הבריאות. חבר באיגודים רפואיים ומדעיים כגון חברת ההשתלות, האגודה להשתלת תאים, האגודה הבינלאומית להשתלות -קסנוטרנספלנטציה, ואיגוד השתלות הלבלב ותאי איי לנגרהנס. שותף למחקר בנושא הפעילות האנטינקרוטית של אנטיטריפסין שזכויות ההמצאה נמצאות בידי החברה. לאחרונה נמצאה פעילות אנטי קורונה לחלבון זה.

מיכל שחר סגן נשיא מו"פ מנוסה עם היסטוריה מוכחת של עבודה בענף הביוטכנולוגיה. מומחית מחקר מיומנת בפיתוח תרופות, מכשירים רפואיים, ביוטכנולוגיה ותעשיית הפרמצבטיקה.